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Délivrance systémique des micro-ARN, à l’aide de Recombinant Adeno-associated Virus sérotype 9 pour traiter des maladies neuromusculaires chez les rongeurs
JoVE 杂志
遗传学
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JoVE 杂志 遗传学
Systemic Delivery of MicroRNA Using Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 to Treat Neuromuscular Diseases in Rodents
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Délivrance systémique des micro-ARN, à l’aide de Recombinant Adeno-associated Virus sérotype 9 pour traiter des maladies neuromusculaires chez les rongeurs

DOI:
10.3791/55724-v

•

06:51 min

•

August 10, 2018

•

, , , , , ,
1Neurogenetics Branch, National Institute of Neurological Disorders and Stroke,National Institutes of Health, 2Section on Nervous System Development and Plasticity, The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child and Human Development,National Institutes of Health, 3Department of Molecular Biosciences, Rice Institute for Biomedical Research,Northwestern University, 4Department of Physiology, Anatomy and Genetics,University of Oxford

Chapters

  • 00:04Title
  • 00:48Tail Vein Injection of AAV-miRNA Plasmid
  • 02:14Behavioral Assays: Hanging Wire and Foot Print Assay
  • 03:30Tissue Harvest
  • 04:27Results: Treatment of SBMA Mice with miRNA
  • 05:59Conclusion

Summary

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Nous décrivons ici la livraison des micro-ARN, à l’aide d’un sérotype de virus adeno-associé recombinant 9 dans un modèle murin d’une maladie neuromusculaire. Une seule administration périphérique chez les souris a entraîné surexpression de miRNA soutenue dans les muscles et les neurones moteurs, fournissant l’occasion de l’étude miRNA fonction et thérapeutiques potentiels in vivo.

Tags

Keywords: MicroRNAAdeno-associated Virus Serotype 9Neuromuscular DiseasesGene SilencingSystemic DeliverySkeletal MuscleMotor NeuronsMouse ModelHanging Wire Test

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