Curta descrição visual da técnica cirúrgica e um dispositivo usado para a entrega de gene (e celular) terapias para a medula espinhal. A técnica é demonstrada no animal, mas é completamente traduzíveis e sendo utilizado para a aplicação em seres humanos.
Esta é a descrição compacta visual de uma combinação da técnica cirúrgica e um dispositivo para a entrega de gene (e celular) terapias para a medula espinhal. Embora a técnica é demonstrada no animal, o procedimento é aprovado pelo FDA e actualmente utilizados para o transplante de células-tronco em medula espinal de pacientes com ELA. Embora a FDA tenha reconhecido à prova de princípio, os dados sobre a eficácia terapêutica em modelos de roedores altamente caracterizados, o uso de animais de grande porte é considerado crítico para a validação da combinação de um procedimento cirúrgico, um dispositivo, e a segurança de uma terapia definitiva para uso humano . O tamanho, anatomia e vulnerabilidade geral da coluna vertebral e medula espinhal dos suínos são reconhecidos para melhor o modelo humano. Além disso, o processo cirúrgico e manipulação de expor a medula espinal, bem como o fechamento da ferida na gusa é virtualmente indistinguível do humano. Nós acreditamos que o modelo de porco saudável representa uma crítical primeiro passo do estudo de segurança processual.
Apesar da aprovação para prosseguir com a técnica descrita em humanos 7-9, questões críticas ainda precisam ser respondidas para que terapias da medula espinhal para o sucesso. A compreensão rigorosa de tolerância da medula espinhal para injeção intraparenquimatosa é necessária para permitir o planejamento ea execução de ensaios de desenvolvimento de terapias para desmielinizante, degenerativa e doença medular traumática. Actualmente, não existe uma compreensão clara do número de in…
The authors have nothing to disclose.
Agradecemos a Divisão de Emory University of Animal equipe recursos para a assistência veterinária. Fontes de financiamento incluem: ALS Association, Departamento de Defesa, e Neuralstem, Inc.
Name of the equipment | Company | Catalogue number | Comments (optional) |
Spinal Derrick | Neuralstem, Inc. | Neuralstem, Inc. has purchased an exclusive license to this technology | |
MINJ-PD Microinjector pump | Tritech Research, Inc. | Customized for this specific application | |
Floating Cannula | Neuralstem, Inc. | Custom-designed for this specific application |