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Valutazione dell'inclusione dell'esone indotta da impiombare commutazione oligonucleotidi antisenso in fibroblasti del paziente di SMA
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Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts
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Valutazione dell'inclusione dell'esone indotta da impiombare commutazione oligonucleotidi antisenso in fibroblasti del paziente di SMA

DOI:
10.3791/57530-v

•

07:02 min

•

May 11, 2018

•

, ,
1Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Chapitres

  • 00:05Titre
  • 01:00LNA/DNA Mixmer Transfection Followed by One-step RT-PCR to Measure the Exon Inclusion Rate of SMN2
  • 05:07Results: Use of LNA/DNA Mixmers to Study Efficient Inclusion of SMN2 Exon and Rescue of SMN Protein Expression
  • 06:40Conclusion

Summary

Traduction automatique

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Vari oligonucleotidi antisenso (AON) sono stati indicati per indurre l'inclusione dell'esone (modulazione della giuntura) e salvataggio espressione SMN per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Qui, descriviamo un protocollo per AON presenti per indurre l'inclusione dell'esone del gene SMN2 e i metodi di valutazione per determinare l'efficacia in fibroblasti di pazienti SMA.

Tags

Exon InclusionSplice SwitchingAntisense OligonucleotidesSMAFibroblastsLipotransfectionTransfectionLNA/DNA MixmerSerum-deprived MediaTransfection ReagentCell ConfluencyGPC ReagentRNA Extraction

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