Journal
/
/
Multi-exon Skipping Met behulp Cocktail antisense-oligonucleotiden in de Canine X-gebonden Muscular Dystrophy
Journal JoVE
Médecine
This content is Free Access.
Journal JoVE Médecine
Multi-exon Skipping Using Cocktail Antisense Oligonucleotides in the Canine X-linked Muscular Dystrophy
DOI:

10:30 min

May 24, 2016

, , , , ,

Chapitres

  • 00:05Titre
  • 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
  • 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
  • 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
  • 06:42Systemic Injections
  • 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
  • 09:37Conclusion

Summary

Traduction automatique

Exon skipping is momenteel een veelbelovende therapeutische optie voor Duchenne spierdystrofie (DMD). Om de toepasbaarheid voor DMD patiënten uit te breiden en de stabiliteit / functie van de resulterende afgeknotte dystrofine-eiwit te optimaliseren, een multi-exon skipping benadering met behulp van cocktail antisense oligonucleotiden werd ontwikkeld en we aangetoond systemische dystrofine redding bij een hond model.

Vidéos Connexes

Read Article