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Chapitres
- 00:05Titre
- 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
- 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
- 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
- 06:42Systemic Injections
- 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
- 09:37Conclusion
Exon-Skipping ist derzeit vielversprechendsten Therapieoption für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Um die Anwendbarkeit für DMD-Patienten zu erweitern und die Stabilität / Funktion der resultierenden verkürzten Dystrophin-Proteine, ein Multi-Exon-Skipping-Ansatz Cocktail Antisense-Oligonukleotide wurde zur Optimierung entwickelt und wir zeigten systemische Dystrophin-Rettung in einem Hundemodell.
