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Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts
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Évaluation de l’Inclusion d’Exon induite par Splice commutation oligonucléotides antisens de fibroblastes de patients de SMA

DOI:
10.3791/57530-v

•

07:02 min

•

May 11, 2018

•

, ,
1Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Chapitres

  • 00:05Titre
  • 01:00LNA/DNA Mixmer Transfection Followed by One-step RT-PCR to Measure the Exon Inclusion Rate of SMN2
  • 05:07Results: Use of LNA/DNA Mixmers to Study Efficient Inclusion of SMN2 Exon and Rescue of SMN Protein Expression
  • 06:40Conclusion

Summary

Traduction automatique

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Induire l’inclusion exon (modulation d’épissure) et expression de SMN pour l’atrophie musculaire spinale (SMA) de sauvetage ont démontré différents oligonucléotides antisens (NAO). Nous décrivons ici un protocole pour lipotransfection AON induire l’inclusion d’exon du gène SMN2 et les méthodes d’évaluation pour déterminer l’efficacité chez les patients fibroblastes SMA.

Tags

Exon InclusionSplice SwitchingAntisense OligonucleotidesSMAFibroblastsLipotransfectionTransfectionLNA/DNA MixmerSerum-deprived MediaTransfection ReagentCell ConfluencyGPC ReagentRNA Extraction

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