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Adeno-Associated Virus-Mediated Delivery of CRISPR for Cardiac Gene Editing in Mice

Entrega de mediada por vírus adeno-associado de CRISPR para Gene cardíaco em ratos de edição

DOI:
10.3791/57560-v

•

09:00 min

•

August 02, 2018

•

, , ,
1Department of Surgery, Davis Heart and Lung Research Institute, Biomedical Sciences Graduate Program, Biophysics Graduate Program,Ohio State University Wexner Medical Center

Chapitres

  • 00:04Titre
  • 01:23Design and Cloning of gRNAs into the CRISPR Vector
  • 05:51Intraperitoneal Injection of rAAVrh.74-CRISP into Neonatal mdx Mice
  • 06:38Analysis of Dystrophin Expression by Immunofluorescence Staining
  • 07:31Results: rAAV-Mediated Gene Editing Restores Dystrophin Expression in Dystrophic Mice
  • 08:34Conclusion

Summary

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Aqui nós fornecemos um protocolo detalhado para realizar na vivo edição de gene cardíaca em ratos usando recombinantes Adeno-Associated vírus (rAAV)-mediada entrega de CRISPR. Este protocolo oferece uma promissora estratégia terapêutica para tratar a cardiomiopatia distrófica em distrofia muscular de Duchenne e pode ser usado para gerar o nocaute cardíaco-específicas em ratos pós-natal.

Tags

Adeno-associated VirusCRISPRCardiac Gene EditingMuscular DystrophyDystrophinDuchenne’s Muscular DystrophyGene EditingGene TherapyGRNA DesignCRISPR VectorLigation

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