CRISPR/Cas9在iPSC衍生肌肉预祖中恢复肌营养不良素表达的技术

在这里，我们提出了基于Cas9的外显23删除协议，从Dmd^mdx小鼠衍生的皮肤成纤维细胞恢复iPSC中的营养不良素表达，并使用Tet-on MyoD激活系统将iPSC直接分化为肌源性祖细胞（MPC）。