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外子跳过直接重新编程的线管从人类尿衍生细胞获得

Journal JoVE
Génétique

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Exon Skipping in Directly Reprogrammed Myotubes Obtained from Human Urine-Derived Cells

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外子跳过直接重新编程的线管从人类尿衍生细胞获得

DOI:

10.3791/60840-v

•

06:20 min

•

May 07, 2020

•

Hotake Takizawa, Mitsuto Sato, Yoshitsugu Aoki

¹Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapitres

00:04Introduction
00:54Isolation and Primary Culture of Urine-Derived Cells
02:31Infection with MYOD1-Retroviral Vector
03:20Myogenic Differentiation of MYOD1-Transduced UDCs
03:53Evaluation of Exon Skipping Efficiency by RT-PCR
05:05Results: Restoration of Dystrophin mRNA in UDCs
05:57Conclusion

Summary

Traduction automatique

在本文中，我们描述了一个详细的协议，使用MYOD1- 转化的尿液衍生细胞有效建模Duchenne肌肉营养不良肌，以评估脱外器跳过后肌营养不良的mRNA和蛋白质水平的恢复。

Tags

Exon Skipping Direct Reprogramming Human Urine-derived Cells Myotubes Duchenne Muscular Dystrophy 3-deazaneplanocin A Hydrochloride DZnep Histone Methyltransferase Inhibitor Autologous Precision Medicine Muscular Diseases Centrifugation Cell Culture Gelatin-coated Retrovirus MYOD1 Puromycin

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