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Charakterisierung der Exon-Skipping-Effizienz in DMD-Patientenproben in klinischen Studien mit Antisense-Oligonukleotiden
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Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides
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Charakterisierung der Exon-Skipping-Effizienz in DMD-Patientenproben in klinischen Studien mit Antisense-Oligonukleotiden

DOI:
10.3791/60672-v

•

05:16 min

•

May 07, 2020

•

, , , , ,
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry, 2Clinical Research Support Office, Translational Medical Center,National Center of Neurology and Psychiatry, 3Department of Child Neurology, National Center Hospital,National Center of Neurology and Psychiatry

Capitoli

  • 00:04Introduction
  • 01:05Muscle Sample Preparation
  • 02:10Muscle Sectioning
  • 03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
  • 04:23Conclusion

Summary

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Hier stellen wir die molekulare Charakterisierung der Dystrophin-38-Expression mit Sanger-Sequenzierung, RT-PCR und Western Blotting in der klinischen Studie vor.

Tags

Exon SkippingDMDAntisense OligonucleotidesClinical TrialsSample PreparationCryostat SectioningRT-PCRWestern BlotImmunohistochemistryHematoxylin And Eosin StainingMicrochip ElectrophoresisSequencing

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