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Chapters
- 00:05Title
- 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
- 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
- 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
- 06:42Systemic Injections
- 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
- 09:37Conclusion
Exon skipping è attualmente un'opzione terapeutica più promettente per distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Per espandere l'applicabilità per pazienti DMD e per ottimizzare la stabilità / funzione delle proteine distrofina troncate risultanti, un multi-esone skipping approccio utilizzando cocktail oligonucleotidi antisenso stato sviluppato e abbiamo dimostrato salvataggio distrofina sistemica in un modello del cane.
