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Multi-exão Ignorando usando oligonucleotídeos antisense Cocktail na distrofia muscular canina ligada ao X
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Multi-exon Skipping Using Cocktail Antisense Oligonucleotides in the Canine X-linked Muscular Dystrophy

Multi-exão Ignorando usando oligonucleotídeos antisense Cocktail na distrofia muscular canina ligada ao X

DOI:
10.3791/53776-v

•

10:30 min

•

May 24, 2016

•

, , , , ,
1Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapters

  • 00:05Title
  • 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
  • 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
  • 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
  • 06:42Systemic Injections
  • 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
  • 09:37Conclusion

Summary

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Exon pular é atualmente uma opção terapêutica mais promissora para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para alargar a aplicabilidade para pacientes com DMD e para optimizar a estabilidade / função das proteínas distrofina truncados resultantes, um multi-exão abordagem pular utilizando oligonucleótidos anti-sentido de cocktail foi desenvolvido e demonstramos salvamento distrofina sistémico num modelo de cão.

Tags

Keywords: Multi-exon SkippingCocktail Antisense OligonucleotidesCanine X-linked Muscular DystrophyDuchenne Muscular DystrophyDMDAntisense Exon Skipping TherapyDog ModelIn Vitro ExperimentsIn Vivo ExperimentsCXMD MyoblastsCationic Liposome TransfectionDifferentiation MediumMorpholino Transfection

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