This content is Free Access.
Chapters
- 00:05Title
- 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
- 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
- 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
- 06:42Systemic Injections
- 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
- 09:37Conclusion
Пропуск экзонов в настоящее время является наиболее перспективным методом лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Для того, чтобы расширить применимость для пациентов с МДД и оптимизировать стабильность / функции полученных усеченных дистрофина белков, был разработан мульти-пропуска экзонов подход с использованием коктейль антисмысловые олигонуклеотиды и мы продемонстрировали системное дистрофина спасение в модели собаки.
