This content is Free Access.
1Neurogenetics Branch, National Institute of Neurological Disorders and Stroke,National Institutes of Health, 2Section on Nervous System Development and Plasticity, The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child and Human Development,National Institutes of Health, 3Department of Molecular Biosciences, Rice Institute for Biomedical Research,Northwestern University, 4Department of Physiology, Anatomy and Genetics,University of Oxford
Chapters
- 00:04Title
- 00:48Tail Vein Injection of AAV-miRNA Plasmid
- 02:14Behavioral Assays: Hanging Wire and Foot Print Assay
- 03:30Tissue Harvest
- 04:27Results: Treatment of SBMA Mice with miRNA
- 05:59Conclusion
Здесь мы описываем доставки микроРНК с использованием рекомбинантного аденоассоциированный вирус серотипа 9 в мышиной модели нервно-мышечных заболеваний. Один периферийных администрации в мышах привели к устойчивой Мирна гиперэкспрессия в мышцы и двигательных нейронов, обеспечивая возможность для изучения Мирна функции и терапевтический потенциал в vivo.
