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Tecnologia CRISPR/Cas9 nel ripristino dell'espressione della distrofina nei progenitori muscolari derivati da iPSC
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JoVE 신문 발생학
CRISPR/Cas9 Technology in Restoring Dystrophin Expression in iPSC-Derived Muscle Progenitors
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Tecnologia CRISPR/Cas9 nel ripristino dell'espressione della distrofina nei progenitori muscolari derivati da iPSC

DOI:
10.3791/59432-v

•

07:44 min

•

September 14, 2019

•

, , , ,
1Medical College of Georgia,Augusta University

Chapters

  • 00:04Title
  • 01:45Selecting and Harvesting ES-like Cells
  • 03:02Deletion of Exon 23 in Mouse iPSCs with Two Guide RNAs (gRNAs) coupled with Cas9
  • 05:25Identification of iPSC Colonies with Exon23 Deletion
  • 06:33Results: CRISPR/Cas9-mediated Exon23 Deletion
  • 06:57Conclusion

Summary

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Qui, presentiamo un protocollo di eliminazione exon23 basato su Cas9 per ripristinare l'espressione distrofina in iPSC da fibroblasti cutanei derivati da mousemdx Dmd e differenziare direttamente gli iPSC in cellule progenitrici miogenie (MPC) utilizzando il sistema di attivazione Tet-on MyoD.

Tags

CRISPR/Cas9DystrophinDuchenne Muscular DystrophyInduced Pluripotent Stem CellsMuscle Progenitor CellsGene EditingStem Cell TherapyAutologous CellsCongenital Diseases

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