Обратная вероятность взвешивания лечения (Оценка потенциалности) с использованием хранилища данных военной системы здравоохранения и Национального индекса смерти
Summary
Когда рандомизированные контролируемые исследования неосуществимы, всеобъемлющий источник данных здравоохранения, такой как Хранилище данных Военной системы здравоохранения, является привлекательной альтернативой ретроспективному анализу. Включение данных о смертности из национального индекса смертности и балансирование различий между группами, использующими взвешивание склонности, помогает уменьшить предубеждения, присущие ретроспективным проектам.
Abstract
Когда рандомизированные контролируемые исследования неосуществимы, ретроспективные исследования с использованием больших данных обеспечивают эффективную и экономически эффективную альтернативу, хотя они подвержены риску смещения выбора лечения. Предубеждение при отборе лечения происходит в нерандомизированном исследовании, когда выбор лечения основан на предварительных характеристиках лечения, которые также связаны с результатом. Эти предварительные характеристики лечения, или confounders, может повлиять на оценку влияния лечения на результат. Оценка склонности сводит к минимуму эту предвзятость, уравновешивая известных confounders между группами лечения. Существует несколько подходов к проведению анализа оценки склонности, включая стративание по оценке склонности, сопоставление склонности и обратную вероятность взвешивания лечения (IPTW). Описано здесь использование IPTW, чтобы сбалансировать базовые сопутствующие условия в когорте пациентов в рамках военной системы здравоохранения США хранилище данных (MDR). МДР является относительно оптимальным источником данных, поскольку она обеспечивает содержащуюся в когорте группу, в которой для соответствующих бенефициаров предоставляется почти полная информация о стационарных и амбулаторных услугах. Ниже приведено использование МЛУ, дополненного информацией из национального индекса смертности для обеспечения надежных данных о смертности. Также представлены предложения по использованию административных данных. Наконец, протокол разделяет код SAS для использования IPTW для баланса известных confounders и сюжет кумулятивной функции заболеваемости для результата интереса.
Introduction
Рандомизированные, плацебо-контролируемые испытания являются сильнейшим дизайном исследования для количественной оценки эффективности лечения, но они не всегда осуществимы из-за требований к стоимости и времени или отсутствия экипировки между группами лечения1. В этих случаях ретроспективная когорта с использованием крупномасштабных административных данных (“большие данные”) часто обеспечивает эффективную и экономически эффективную альтернативу, хотя отсутствие рандомизации вводит предубеждение в выборе лечения2. Предубеждение при отборе лечения происходит в нерандомизированных исследованиях, когда решение о лечении зависит от предварительных характеристик лечения, которые связаны с результатом интереса. Эти характеристики известны как смешанные факторы.
Потому что склонность оценки свести к минимуму эту предвзятость, балансируя известных confounders между группами лечения, они становятся все более популярными3. Оценка склонности была использована для сравнения хирургических подходов4 и медицинских режимов5. В последнее время мы использовали анализ склонности данных из военной системы здравоохранения США хранилище данных (MDR) для оценки влияния статинов в первичной профилактике сердечно-сосудистых исходов на основе наличия и тяжести коронарной артерии кальция6.
MDR, используется реже, чем Medicare и В. А. наборы данных для исследовательских целей, содержит всеобъемлющую информацию административных и медицинских претензий от стационарных и амбулаторных услуг, предоставляемых для активных военных, пенсионеров и других Министерства обороны (МО) медицинских бенефициаров и их иждивенцев. База данных включает услуги, предоставляемые по всему миру на американских военных очистных сооружениях или на гражданских объектах, выставленных министерством обороны. База данных включает полные аптечные данные с 1 октября 2001 года. Лабораторные данные имеются за 2009 год, но ограничиваются только военными очистных сооружениях. В рамках MDR, когорты были определены с методами, включая использование диагнозов коды (например, сахарный диабет7) или процедуры коды (например, артроскопической хирургии8). В качестве альтернативы, внешне определенная когорта подходящих бенефициаров, таких, как реестр, может быть сопоставлена с МДР для получения базовых и последующих данных9. В отличие от Medicare, MDR включает пациентов всех возрастов. Кроме того, она менее предвзята по отношению к мужчинам, чем база данных В. А., поскольку она включает в себя иждивенцев. Однако доступ к МДР ограничен. Как правило, только следователи, которые являются членами военной системы здравоохранения могут запросить доступ, аналогичные требованиям для использования базы данных В. А. Неправительственные исследователи, стремящиеся получить доступ к данным Военных систем здравоохранения, должны делать это на основе соглашения об обмене данными под наблюдением правительственного спонсора.
При использовании любого набора административных данных важно учитывать ограничения, а также сильные стороны административного кодирования. Чувствительность и специфика кода может варьироваться в зависимости от соответствующего диагноза, будь то первичный или вторичный диагноз, или это стационарный или амбулаторный файл. Стационарные коды для острого инфаркта миокарда, как правило, точно сообщили с положительными прогностическими значениями более 90%10, но употребление табака часто занижены11. Такое подкодирование может или не может иметь значимое влияние на результаты исследования12. Кроме того, несколько кодов для данного состояния может существовать с различными уровнями корреляции с болезнью, о котором идет речь13. Следственная группа должна выполнить всеобъемлющий поиск литературы и обзор Международной классификации болезней, девятый пересмотр, клиническое изменение (МКБ-9-СМ) и / или МКБ-10-СМ кодирования руководства для обеспечения того, чтобы соответствующие коды включены в исследование.
Для повышения чувствительности и точности диагностических кодов для определения сопутствующих состояний можно использовать несколько методов. Следует включить соответствующий период “оглядываться назад” для установления базовых сопутствующих мер. Период оглядывания времени включает в себя стационарные и амбулаторные услуги, предоставляемые до вступления в исследование. Период один год может быть оптимальным14. Кроме того, требование двух отдельных претензий вместо одной претензии может увеличить специфичность, в то время как дополнение данных кодирования с фармацевтическими данными может улучшить чувствительность15. Выбор ручных аудитов диаграмм на части данных может быть использован для проверки точности стратегии кодирования.
После того, как сопутствующие отношения были определены и оценены для когорты в вопросе, склонность оценка может быть использована для баланса различий в ковариаты между группами лечения. Оценка склонности вытекает из вероятности того, что пациент усен на лечение на основе известных ковариатов. Учет этой склонности лечения уменьшает влияние, что covariates на назначение лечения и помогает генерировать более правдивую оценку воздействия лечения на результат. Хотя оценки склонности не обязательно обеспечивают превосходные результаты для многовариантных моделей, они позволяют оценить, сопоставимы ли обработанные и необработанные группы после применения оценки склонности3. Исследование исследователи могут проанализировать абсолютные стандартизированные различия в ковариаты до и после склонности соответствия или обратной вероятности взвешивания лечения (IPTW), чтобы обеспечить известные confounders были сбалансированы между группами. Важно отметить, что неизвестные confounders не могут быть сбалансированы, и один должен быть осведомлен о потенциале для остаточного путаницы.
При выполнении должным образом, хотя, склонность оценки являются мощным инструментом, который может предсказать и воспроизвести результаты рандомизированных контролируемых испытаний16. Из имеющихся методов оценки склонности, соответствие и IPTW, как правило, предпочитают17. В рамках IPTW, пациенты взвешиваются по их склонности или вероятности для лечения. Стабилизирующий вес, как правило, рекомендуется на сырых весах, в то время как обрезка весов также может рассматриваться18,19,20,21.
Как только исследовательские группы будут сбалансированы, за ними могут последовать до тех пор, пока не будет результат интереса. Исследования, используя административные данные, могут быть заинтересованы в таких результатах, как показатели реадмиссии и анализ времени проведения мероприятий. В исследованиях, заинтересованных в смертности, военная система здравоохранения хранилище данных включает в себя поле для жизненно важного статуса, которые могут быть дополнительно расширены с помощью национального индекса смертности (NDI)22,23. NDI представляет собой централизованную базу данных о смерти записи информации из государственных учреждений, которая находится в ведении Центра по контролю заболеваний. Следователи могут запросить основной жизненный статус и/или конкретную причину смерти на основе свидетельства о смерти.
В следующем протоколе подробно описывается процесс проведения исследования административной базы данных с использованием МЛУ, дополненной информацией о смертности от НДИ. В нем подробно описывается использование IPTW для баланса базовых различий между двумя группами обработки, включая код SAS и вывод примеров.
Protocol
Representative Results
Discussion
Ретроспективный анализ с использованием крупных административных наборов данных обеспечивает эффективную и экономически эффективную альтернативу, когда рандомизированные контролируемые испытания неосуществимы. Соответствующий набор данных будет зависеть от населения и переменн?…
Declarações
The authors have nothing to disclose.
Acknowledgements
Исследование, о которых сообщается в этой публикации, было поддержано Национальным центром передовых трансляционных наук Национальных институтов здравоохранения под номером премии UL1 TR002345. Содержание является исключительно ответственностью авторов и не обязательно отражает официальные взгляды Национальных институтов здравоохранения.
Отказ от ответственности: Кроме того, мнения, выраженные в этой статье, являются мнениями автора и не должны быть истолкованы как представляющие каким-либо образом мнения правительства Соединенных Штатов, министерства обороны Соединенных Штатов (МО) или министерства Соединенных Штатов Армии. Идентификация конкретных продуктов или научных приборов считается неотъемлемой частью научной деятельности и не представляет собой одобрение или подразумеваемое одобрение со стороны автора, Министерства обороны или какого-либо компонентного учреждения.
Materials
| CD Burner (for NDI Request) | |||
| Computer | |||
| Putty.exe | Putty.org | ||
| SAS 9.4 | SAS Institute Cary, NC | ||
| WinSCP or other FTP software | https://winscp.net/eng/index.php |
Referências
- Concato, J., Shah, N., Horwitz, R. I. Randomized, controlled trials, observational studies, and the hierarchy of research designs. New England Journal of Medicine. 342 (25), 1887-1892 (2000).
- Austin, P. C., Platt, R. W. Survivor treatment bias, treatment selection bias, and propensity scores in observational research. Journal of Clinical Epidemiology. 63 (2), 136-138 (2010).
- Sturmer, T., Wyss, R., Glynn, R. J., Brookhart, M. A. Propensity scores for confounder adjustment when assessing the effects of medical interventions using nonexperimental study designs. Journal of Internal Medicine. 275 (6), 570-580 (2014).
- Schermerhorn, M. L., et al. Long-Term Outcomes of Abdominal Aortic Aneurysm in the Medicare Population. New England Journal of Medicine. 373 (4), 328-338 (2015).
- Williams, R. J., et al. A Propensity-Matched Analysis Between Standard Versus Tapered Oral Vancomycin Courses for the Management of Recurrent Clostridium difficile Infection. Open Forum Infectious Diseases. 4 (4), (2017).
- Mitchell, J. D., et al. Impact of Statins on Cardiovascular Outcomes Following Coronary Artery Calcium Scoring. Journal of the American College of Cardiology. 72 (25), 3233-3242 (2018).
- Rush, T., McGeary, M., Sicignano, N., Buryk, M. A. A plateau in new onset type 1 diabetes: Incidence of pediatric diabetes in the United States Military Health System. Pediatric Diabetes. 19 (5), 917-922 (2018).
- Rhon, D. I., Greenlee, T. A., Marchant, B. G., Sissel, C. D., Cook, C. E. Comorbidities in the first 2 years after arthroscopic hip surgery: substantial increases in mental health disorders, chronic pain, substance abuse and cardiometabolic conditions. British Journal of Sports Medicine. , (2018).
- Mitchell, J., Paisley, R., Moon, P., Novak, E., Villines, T. Coronary Artery Calcium Score and Long-term Risk of Death, Myocardial Infarction and Stroke: The Walter Reed Cohort Study. Journal of the American College of Cardiology: Cardiovascular Imaging. , (2017).
- McCormick, N., Lacaille, D., Bhole, V., Avina-Zubieta, J. A. Validity of myocardial infarction diagnoses in administrative databases: a systematic review. PLoS ONE. 9 (3), e92286 (2014).
- Huo, J., Yang, M., Tina Shih, Y. -. C. Sensitivity of Claims-Based Algorithms to Ascertain Smoking Status More Than Doubled with Meaningful Use. Value in Health. , (2017).
- Nayan, M., et al. The value of complementing administrative data with abstracted information on smoking and obesity: A study in kidney cancer. Canadian Urological Association Journal. 11 (6), 167-171 (2017).
- Birman-Deych, E., et al. Accuracy of ICD-9-CM codes for identifying cardiovascular and stroke risk factors. Medical Care. 43 (5), 480-485 (2005).
- Preen, D. B., Holman, C. D., Spilsbury, K., Semmens, J. B., Brameld, K. J. Length of comorbidity lookback period affected regression model performance of administrative health data. Journal of Clinical Epidemiology. 59 (9), 940-946 (2006).
- Rector, T. S., et al. Specificity and sensitivity of claims-based algorithms for identifying members of Medicare+Choice health plans that have chronic medical conditions. Health Services Research. 39 (6 Pt 1), 1839-1857 (2004).
- Hernán, M. A., et al. Observational studies analyzed like randomized experiments: an application to postmenopausal hormone therapy and coronary heart disease. Epidemiology (Cambridge, Mass.). 19 (6), 766-779 (2008).
- Austin, P. C. The relative ability of different propensity score methods to balance measured covariates between treated and untreated subjects in observational studies. Medical Decision Making. 29 (6), 661-677 (2009).
- Robins, J. M., Hernan, M. A., Brumback, B. Marginal structural models and causal inference in epidemiology. Epidemiology. 11 (5), 550-560 (2000).
- Robins, J. Marginal structural models. 1997 Proceedings of the American Statistical Association, section on Bayesian statistical science. , 1-10 (1998).
- Thoemmes, F., Ong, A. D. A Primer on Inverse Probability of Treatment Weighting and Marginal Structural Models. Emerging Adulthood. 4 (1), 40-59 (2016).
- Xu, S., et al. Use of stabilized inverse propensity scores as weights to directly estimate relative risk and its confidence intervals. Value in Health: the Journal of the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research. 13 (2), 273-277 (2010).
- Cowper, D. C., Kubal, J. D., Maynard, C., Hynes, D. M. A primer and comparative review of major US mortality databases. Annals of Epidemiology. 12 (7), 462-468 (2002).
- Skopp, N. A., et al. Evaluation of a methodology to validate National Death Index retrieval results among a cohort of U.S. service members. Annals of epidemiology. 27 (6), 397-400 (2017).
- Buck, C. J. . 2015 ICD-9-CM for Hospitals, Volumes 1, 2, & 3, Professional Edition. , (2015).
- Buck, C. J. . 2018 ICD-10-CM for Hospitals, Professional Edition. , (2018).
- Guo, S., Fraser, W. M. . Propensity Score Analysis: Statistical Methods and Applications, Second Edition. , (2015).
- Elixhauser, A., Steiner, C., Harris, D. R., Coffey, R. M. Comorbidity measures for use with administrative data. Medical Care. 36 (1), 8-27 (1998).
- Charlson, M. E., Pompei, P., Ales, K. L., MacKenzie, C. R. A new method of classifying prognostic comorbidity in longitudinal studies: development and validation. Journal of Chronic Diseases. 40 (5), 373-383 (1987).
- Deyo, R. A., Cherkin, D. C., Ciol, M. A. Adapting a clinical comorbidity index for use with ICD-9-CM administrative databases. Journal of Clinical Epidemiology. 45 (6), 613-619 (1992).
- Austin, P. C., Stuart, E. A. The performance of inverse probability of treatment weighting and full matching on the propensity score in the presence of model misspecification when estimating the effect of treatment on survival outcomes. Statistical Methods in Medical Research. 26 (4), 1654-1670 (2017).
- Austin, P. C. Balance diagnostics for comparing the distribution of baseline covariates between treatment groups in propensity-score matched samples. Statistics in Medicine. 28 (25), 3083-3107 (2009).
