É necessária uma assinatura da JoVE para visualizar este conteúdo. Faça login ou comece sua avaliação gratuita.
Capítulos
- 00:04Título
- 01:23Design and Cloning of gRNAs into the CRISPR Vector
- 05:51Intraperitoneal Injection of rAAVrh.74-CRISP into Neonatal mdx Mice
- 06:38Analysis of Dystrophin Expression by Immunofluorescence Staining
- 07:31Results: rAAV-Mediated Gene Editing Restores Dystrophin Expression in Dystrophic Mice
- 08:34Conclusion
Her giver vi en detaljeret protokol til at udføre i vivo hjerte gen redigering i mus ved hjælp af rekombinante Adeno-Associated Virus (rAAV)-medieret levering af CRISPR. Denne protokol tilbyder en lovende terapeutisk strategi for at behandle dystrofe kardiomyopati i Duchenne muskeldystrofi og kan bruges til at generere hjerte-specifikke knockout i postnatal mus.
