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Caratterizzare l'efficienza di salto di esone nei campioni di pazienti DMD negli studi clinici sugli oligonucleotidi antisenso
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Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides
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Caratterizzare l'efficienza di salto di esone nei campioni di pazienti DMD negli studi clinici sugli oligonucleotidi antisenso

DOI:
10.3791/60672-v

•

05:16 min

•

May 07, 2020

•

, , , , ,
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry, 2Clinical Research Support Office, Translational Medical Center,National Center of Neurology and Psychiatry, 3Department of Child Neurology, National Center Hospital,National Center of Neurology and Psychiatry

Capítulos

  • 00:04Introduction
  • 01:05Muscle Sample Preparation
  • 02:10Muscle Sectioning
  • 03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
  • 04:23Conclusion

Summary

Tadução automática

Tadução automática

Qui, presentiamo la caratterizzazione molecolare dell'espressione distrofina 38 usando il sequenziamento Sanger, RT-PCR e il gonfiore occidentale nello studio clinico.

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Exon SkippingDMDAntisense OligonucleotidesClinical TrialsSample PreparationCryostat SectioningRT-PCRWestern BlotImmunohistochemistryHematoxylin And Eosin StainingMicrochip ElectrophoresisSequencing

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