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Charakterisierung der Exon-Skipping-Effizienz in DMD-Patientenproben in klinischen Studien mit Antisense-Oligonukleotiden
JoVE Journal
Medicine
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JoVE Journal Medicine
Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides
DOI:

05:16 min

May 07, 2020

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Chapters

  • 00:04Introduction
  • 01:05Muscle Sample Preparation
  • 02:10Muscle Sectioning
  • 03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
  • 04:23Conclusion

Summary

Automatic Translation

Hier stellen wir die molekulare Charakterisierung der Dystrophin-38-Expression mit Sanger-Sequenzierung, RT-PCR und Western Blotting in der klinischen Studie vor.

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