軍事保健システムデータリポジトリと国家死亡指数を用いた治療重み付け(傾向スコア)の逆確率
Summary
ランダム化比較試験が実現できない場合、軍事保健システムデータリポジトリのような包括的なヘルスケアデータソースは、回顧分析のための魅力的な代替手段を提供します。国民の死亡指数から死亡率データを組み込み、傾向性重み付けを使用してグループ間の差異のバランスを取ることにより、回顧的な設計に固有のバイアスを減らすことができます。
Abstract
無作為化比較試験が実現不可能な場合、ビッグデータを用いた振り返り研究は、治療選択バイアスのリスクがあるものの、効率的で費用対効果の高い代替手段を提供する。治療選択バイアスは、治療選択が結果に関連する前処理特性に基づいている場合、非ランダム化された研究で発生します。これらの前処理特性、またはコンファウンダーは、結果に対する治療の効果の評価に影響を与えることができる。傾向スコアは、治療グループ間の既知のコンファウンダーのバランスをとることによって、このバイアスを最小限に抑えます。傾向スコアによる階層化、傾向一致、治療重み付け(IPTW)の逆確率など、傾向スコア分析を実行する方法がいくつかあります。ここでは、IPTWを使用して、米国軍事保健システムデータリポジトリ(MDR)内の患者のコホートにおけるベースラインの併用のバランスをとることです。MDRは、入院および外来サービスに関するほぼ完全な情報が適格な受益者のために利用可能である封じ込められたコホートを提供するので、比較的最適なデータソースです。以下に概説するのは、堅牢な死亡データを提供するために、国家死亡指数からの情報を補足するMDRの使用である。また、管理データを使用するための推奨事項も示します。最後に、プロトコルは、既知のコンファウンダーのバランスを取るためにIPTWを使用するためのSASコードを共有し、関心のある結果のための累積発生関数をプロットします。
Introduction
無作為化されたプラセボ対照試験は、治療の有効性を定量化するための最も強力な研究設計であるが、それらは、コストと時間の要件または治療群1間のエクイポイズの欠如のために必ずしも実現可能ではない。このような場合、大規模な管理データ(「ビッグデータ」)を用いたレトロスペクティブコホート設計は、多くの場合、効率的で費用対効果の高い代替手段を提供しますが、ランダム化の欠如は治療選択バイアス2を導入します。治療選択バイアスは、治療決定が目的の結果に関連する前治療特性に依存する場合に、非ランダム化された研究で発生します。これらの特性は、混同因子として知られています。
傾向スコアは、治療グループ間の既知のコンファウンダーのバランスをとることによって、このバイアスを最小限に抑えるので、彼らはますます人気となっています 3.傾向スコアは、外科的アプローチ4と医療レジメン5を比較するために使用されている。最近では、冠状動脈カルシウム6の存在と重症度に基づいて心血管転帰の一次予防におけるスタチンの効果を評価するために、米国軍事保健システムデータリポジトリ(MDR)からのデータの傾向分析を使用しています。
MDRは、研究目的でメディケアおよびVAデータセットよりも頻繁に利用される頻度が低く、現役軍、退職者、その他の国防総省(DoD)の医療受益者とその被扶養者に提供される入院および外来サービスからの包括的な行政および医療請求情報が含まれています。このデータベースには、米国の軍事処理施設またはDoDに請求される民間施設で世界中で提供されるサービスが含まれています。データベースには、2001年10月1日以降の完全な薬局データが含まれています。実験室のデータは2009年から入手可能であるが、軍事治療施設に限定される。MDR内では、コホートは、診断コード(例えば、糖尿病7)または処置コード(例えば、関節鏡手術8)の使用を含む方法で定義されている。または、レジストリなどの適格受益者の外部定義コホートを MDR と照合して、ベースラインおよびフォローアップ データ9を取得することもできます。メディケアとは異なり、MDRはすべての年齢の患者を含む。また、従属を含むため、VA データベースよりも男性に対する偏りも少なくなります。ただし、MDR へのアクセスは制限されています。一般に、VA データベースの使用要件に類似したアクセスを要求できるのは、軍事保健システムのメンバーである調査者だけです。軍事保健システムデータへのアクセスを求める非政府研究者は、政府のスポンサーの監督の下でデータ共有契約を通じて行う必要があります。
管理データ・セットを使用する場合は、管理コーディングの長所と同様に、制限事項に留意することが重要です。コードの感度と特異性は、関連する診断、それが一次診断か二次診断か、または入院ファイルか外来ファイルかによって異なります。急性心筋梗塞の入院コードは、一般に90%10を超える陽性予測値で正確に報告されるが、タバコの使用はしばしば11をアンダーコードされる。このようなアンダーコーディングは、研究の結果12に有意な影響を及ぼす場合とない場合があります。さらに、特定の状態に対するいくつかのコードは、問題13の疾患との相関の様々なレベルで存在し得る。調査チームは、国際疾病分類、第9リビジョン、臨床改変(ICD-9-CM)および/またはICD-10-CMコーディングマニュアルの包括的な文献検索とレビューを行い、適切なコードが研究に含まれていることを確認する必要があります。
診断コードの感度と精度を向上させ、併用条件を定義するために、いくつかの方法を使用できます。ベースラインの併用を確立するには、適切な「ルックバック」期間を含める必要があります。ルックバック期間には、研究エントリー前に提供される入院患者および外来サービスが含まれます。1 年の期間が最適な14になる場合があります。さらに、単一のクレームの代わりに 2 つの別個のクレームを要求すると特異性が高まり、医薬品データを使用してデータを補完すると感度が 15向上します。データの一部に対する手動チャート監査を選択して、コーディング戦略の正確性を検証できます。
問題のコホートに対して併用が定義され、評価されると、治療群間の共変量の違いのバランスを取るために傾向スコアが使用される場合があります。傾向スコアは、患者が既知の共変量に基づいて治療に割り当てられる確率から導き出されます。この傾向治療を考慮すると、共変量が治療割り当てに及ぼす影響を軽減し、結果に対する治療効果の真の推定値を生成するのに役立ちます。傾向スコアは必ずしも多変量モデルに優れた結果を提供するとは限りませんが、傾向スコア3を適用した後に処理されたグループと未処理のグループが同等であるかどうかを評価することができます。研究研究者は、傾向一致または治療重み付け(IPTW)の逆確率の前後の共変量の絶対的な標準化された違いを分析して、既知の共創者がグループ間でバランスが取れていることを確認できます。重要なのは、未知の共同創設者はバランスが取れていない可能性があり、残留混乱の可能性を認識する必要があります。
しかし、適切に実行されると、傾向スコアは、ランダム化比較試験16の結果を予測し、複製することができる強力なツールです。利用可能な傾向スコアの技術のうち、マッチングおよびIPTWは一般に好ましい17である。IPTW内では、患者は治療の傾向または確率によって重み付けされる。安定化ウェイトは一般に生の重みよりも推奨されますが、重量のトリミングは18、19、20、21と考えることができます。
研究グループのバランスが取れたら、興味のある結果になるまでフォローできます。管理データを利用した研究は、読み取り率やイベントまでの時間分析などの結果に関心を持つ場合があります。死亡率に関心のある研究では、軍事保健システムデータリポジトリは、国家死亡指数(NDI)22、23を使用してさらに増強することができる重要なステータスのためのフィールドを含んでいます。NDIは、疾病管理センターが管理する州事務所からの死亡記録情報の一元的なデータベースです。調査官は、死亡証明書に基づいて、基本的な重要な地位および/または特定の死因を要求することができます。
次のプロトコルは、NDI からの死亡率情報で拡張された MDR を使用して管理データベーススタディを実行するプロセスの詳細を示しています。SAS コードと出力例を含む 2 つの治療グループ間のベースライン差をバランスを取るために IPTW を使用する方法について詳しく説明します。
Protocol
Representative Results
Discussion
大規模な管理データセットを使用したレトロスペクティブ解析は、ランダム化比較試験が実現できない場合に、効率的で費用対効果の高い代替手段を提供します。適切なデータセットは、対象となる人口と変数によって異なりますが、MDR はメディケア データに表示される年齢制限を持たない魅力的なオプションです。どのデータセットでも、そのレイアウトとデータディクショナリに精通?…
Divulgaciones
The authors have nothing to disclose.
Acknowledgements
この出版物で報告された研究は、国立衛生研究所の翻訳科学を進める国立センターによって支援されました。コンテンツは、著者のみ責任であり、必ずしも国立衛生研究所の公式見解を表すものではありません。
免責事項:さらに、この記事で表明された見解は著者のものであり、米国政府、米国国防総省(DoD)、または米国国務省のいかなる方法でも表すと解釈されるべきではありません。軍。特定の製品または科学的な機器の識別は、科学的努力の不可欠な部分と見なされ、著者、DoD、または任意のコンポーネント機関の一部に対する支持または黙示的な支持を構成するものではありません。
Materials
| CD Burner (for NDI Request) | |||
| Computer | |||
| Putty.exe | Putty.org | ||
| SAS 9.4 | SAS Institute Cary, NC | ||
| WinSCP or other FTP software | https://winscp.net/eng/index.php |
Referencias
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