Medicine
This Contenuto is Open Access.
Capitoli
Riepilogo
Please note that all translations are automatically generated.
La omisión de exón es actualmente una opción terapéutica más prometedora para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para ampliar la aplicabilidad de los pacientes con DMD y para optimizar la estabilidad / función de las proteínas de distrofina truncados resultantes, un multi-exón enfoque saltar utilizando oligonucleótidos antisentido de cóctel fue desarrollado y hemos demostrado rescate distrofina sistémica en un modelo de perro.