Rivista
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In Vitro Mesure d’enzyme à Test pharmacologique chaperon réactivité Fabry et la maladie de Pompe
JoVE Journal
Medicina
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JoVE Journal Medicina
In Vitro Enzyme Measurement to Test Pharmacological Chaperone Responsiveness in Fabry and Pompe Disease
DOI:

10:16 min

December 20, 2017

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Capitoli

  • 00:05Titolo
  • 00:35Site-directed Mutagenesis
  • 01:45Transformation and Screening for the Desired Clone
  • 02:35pcDNA3.1/GLA and pcDNA3.1/GAA Plasmid Transfection and Treatment of HEK293H
  • 04:00Cell Harvest
  • 04:43Homogenization by Freezing and Thawing and BCA Assay
  • 06:17Enzyme Activity Measurement with Artificial 4-Methylumbeliferyl Substrate
  • 08:19Results: Enzyme Activity Measurement Mutagenized 3 α-galactosidase and 3 Acid α-glucosidase
  • 09:35Conclusion

Summary

Traduzione automatica

Il existe une demande pour faire précliniques Essais pour une nouvelle classe de médicaments « orphelins » appelées chaperons pharmacologiques reproductible, rapide et efficace. Nous avons développé un test culture cellule simple, très standardisé et polyvalent à écran pour patients admissibles ainsi que des médicaments nouveaux chaperons pharmacologiques.

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