Medicine
È necessario avere un abbonamento a JoVE per visualizzare questo Contenuto. Accedi o inizia la tua prova gratuita.
Capitoli
Riepilogo
Please note that all translations are automatically generated.
Различные антисмысловых олигонуклеотидов (AONs) было показано, чтобы побудить экзона включение (соединитель модуляции) и спасти SMN выражение для спинальной мышечной атрофии (SMA). Здесь мы описываем протокол для AON lipotransfection побудить включение экзона гена SMN2 и методы оценки для определения эффективности в пациента фибробластов SMA.