Journal
/
/
Evaluatie van de opname van de Exon geïnduceerd door Splice switch Antisense Oligonucleotides in SMA patiënt fibroblasten
JoVE Journal
Medicine
A subscription to JoVE is required to view this content.  Sign in or start your free trial.
JoVE Journal Medicine
Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts
DOI:

07:02 min

May 11, 2018

, ,

Chapters

  • 00:05Title
  • 01:00LNA/DNA Mixmer Transfection Followed by One-step RT-PCR to Measure the Exon Inclusion Rate of SMN2
  • 05:07Results: Use of LNA/DNA Mixmers to Study Efficient Inclusion of SMN2 Exon and Rescue of SMN Protein Expression
  • 06:40Conclusion

Summary

Automatic Translation

Verschillende antisense oligonucleotides (AONs) hebben aangetoond dat induceren exon integratie (splice modulatie) en SMN expressie voor spinale musculaire atrofie (SMA) te redden. Hier beschrijven we een protocol voor AON lipotransfection ertoe exon opneming in het SMN2 -gen en de evaluatiemethoden te bepalen van de werkzaamheid bij SMA patiënt fibroblasten.

Related Videos

Read Article