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アンチセンスオリゴヌクレオチドの臨床試験におけるDMD患者サンプルにおけるエキソンスキップ効率の特徴付け

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Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides

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アンチセンスオリゴヌクレオチドの臨床試験におけるDMD患者サンプルにおけるエキソンスキップ効率の特徴付け

DOI:

10.3791/60672-v

•

05:16 min

•

May 07, 2020

•

Joel Z. Nordin*¹, Yoshitaka Mizobe*¹, Harumasa Nakamura, Hirofumi Komaki, Shin’ichi Takeda, Yoshitsugu Aoki

¹Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry, ²Clinical Research Support Office, Translational Medical Center,National Center of Neurology and Psychiatry, ³Department of Child Neurology, National Center Hospital,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapitres

00:04Introduction
01:05Muscle Sample Preparation
02:10Muscle Sectioning
03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
04:23Conclusion

Summary

Traduction automatique

ここでは、サンガーシーケンシング、RT-PCR、ウェスタンブロッティングを用いたジストロフィン38発現の分子特性を臨床試験で紹介する。

Tags

Keywords: Exon Skipping DMD Antisense Oligonucleotides Clinical Trials Sample Preparation Cryostat Sectioning RT-PCR Western Blot Immunohistochemistry Hematoxylin And Eosin Staining Microchip Electrophoresis Sequencing

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