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Caracterización de exón omitiendo la eficiencia en muestras de pacientes dmd en ensayos clínicos de oligonucleótidos antisales
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Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides
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Caracterización de exón omitiendo la eficiencia en muestras de pacientes dmd en ensayos clínicos de oligonucleótidos antisales

DOI:
10.3791/60672-v

•

05:16 min

•

May 07, 2020

•

, , , , ,
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry, 2Clinical Research Support Office, Translational Medical Center,National Center of Neurology and Psychiatry, 3Department of Child Neurology, National Center Hospital,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapitres

  • 00:04Introduction
  • 01:05Muscle Sample Preparation
  • 02:10Muscle Sectioning
  • 03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
  • 04:23Conclusion

Summary

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Aquí, presentamos la caracterización molecular de la expresión de la distrofina 38 usando la secuenciación de Sanger, RT-PCR, y la hinchazón occidental en el ensayo clínico.

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Exon SkippingDMDAntisense OligonucleotidesClinical TrialsSample PreparationCryostat SectioningRT-PCRWestern BlotImmunohistochemistryHematoxylin And Eosin StainingMicrochip ElectrophoresisSequencing

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