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Caractérisation de l’efficacité de saut d’Exon dans les échantillons de patients de DMD dans les essais cliniques d’oligonucléotides d’Antisense
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Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides
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Caractérisation de l’efficacité de saut d’Exon dans les échantillons de patients de DMD dans les essais cliniques d’oligonucléotides d’Antisense

DOI:
10.3791/60672-v

•

05:16 min

•

May 07, 2020

•

, , , , ,
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry, 2Clinical Research Support Office, Translational Medical Center,National Center of Neurology and Psychiatry, 3Department of Child Neurology, National Center Hospital,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapitres

  • 00:04Introduction
  • 01:05Muscle Sample Preparation
  • 02:10Muscle Sectioning
  • 03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
  • 04:23Conclusion

Summary

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Ici, nous présentons la caractérisation moléculaire de l’expression de dystrophine 38 utilisant le séquençage de Sanger, RT-PCR, et le blotting occidental dans l’essai clinique.

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Exon SkippingDMDAntisense OligonucleotidesClinical TrialsSample PreparationCryostat SectioningRT-PCRWestern BlotImmunohistochemistryHematoxylin And Eosin StainingMicrochip ElectrophoresisSequencing

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