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Caratterizzare l'efficienza di salto di esone nei campioni di pazienti DMD negli studi clinici sugli oligonucleotidi antisenso
Journal JoVE
Médecine
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Journal JoVE Médecine
Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides
DOI:

05:16 min

May 07, 2020

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Chapitres

  • 00:04Introduction
  • 01:05Muscle Sample Preparation
  • 02:10Muscle Sectioning
  • 03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
  • 04:23Conclusion

Summary

Traduction automatique

Qui, presentiamo la caratterizzazione molecolare dell'espressione distrofina 38 usando il sequenziamento Sanger, RT-PCR e il gonfiore occidentale nello studio clinico.

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