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Caracterizando Exon Pulando Eficiência em Amostras de Pacientes DMD em Ensaios Clínicos de Oligonucleotídeos Antisamescenos
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Characterizing Exon Skipping Efficiency in DMD Patient Samples in Clinical Trials of Antisense Oligonucleotides

Caracterizando Exon Pulando Eficiência em Amostras de Pacientes DMD em Ensaios Clínicos de Oligonucleotídeos Antisamescenos

DOI:
10.3791/60672-v

•

05:16 min

•

May 07, 2020

•

, , , , ,
1Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry, 2Clinical Research Support Office, Translational Medical Center,National Center of Neurology and Psychiatry, 3Department of Child Neurology, National Center Hospital,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapitres

  • 00:04Introduction
  • 01:05Muscle Sample Preparation
  • 02:10Muscle Sectioning
  • 03:00Results: Representative Exon Skipping Efficiency and Dystrophin Quantification
  • 04:23Conclusion

Summary

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Aqui, apresentamos a caracterização molecular da expressão distrofina 38 usando sequenciamento Sanger, RT-PCR e mancha ocidental no ensaio clínico.

Tags

Exon SkippingDMDAntisense OligonucleotidesClinical TrialsSample PreparationCryostat SectioningRT-PCRWestern BlotImmunohistochemistryHematoxylin And Eosin StainingMicrochip ElectrophoresisSequencing

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