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Évaluation de l’Inclusion d’Exon induite par Splice commutation oligonucléotides antisens de fibroblastes de patients de SMA
 
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Évaluation de l’Inclusion d’Exon induite par Splice commutation oligonucléotides antisens de fibroblastes de patients de SMA

Article DOI: 10.3791/57530-v • 07:02 min • May 11th, 2018
May 11th, 2018 •
1, 1, 1,2
1Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Muscular Dystrophy Canada Research Chair, Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry

Capítulos

Resumo
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Induire l’inclusion exon (modulation d’épissure) et expression de SMN pour l’atrophie musculaire spinale (SMA) de sauvetage ont démontré différents oligonucléotides antisens (NAO). Nous décrivons ici un protocole pour lipotransfection AON induire l’inclusion d’exon du gène SMN2 et les méthodes d’évaluation pour déterminer l’efficacité chez les patients fibroblastes SMA.

Tags

Numéro 135 atrophie musculaire spinale (SMA) oligonucléotides antisens (AON) verrouillé d’acide nucléique (LNA) médecine antisens thérapie survie des motoneurones (SMN) inclusion d’exon splice modulation nusinersen maladie de Werdnig-Hoffmann (SMA 1) Dubowitz maladie (SMA 2) maladie de Werdnig-Welander (SMA 3) splice commutation oligonucléotide (SSO)
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