This content is Free Access.
1Neurogenetics Branch, National Institute of Neurological Disorders and Stroke,National Institutes of Health, 2Section on Nervous System Development and Plasticity, The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child and Human Development,National Institutes of Health, 3Department of Molecular Biosciences, Rice Institute for Biomedical Research,Northwestern University, 4Department of Physiology, Anatomy and Genetics,University of Oxford
Chapters
- 00:04Title
- 00:48Tail Vein Injection of AAV-miRNA Plasmid
- 02:14Behavioral Assays: Hanging Wire and Foot Print Assay
- 03:30Tissue Harvest
- 04:27Results: Treatment of SBMA Mice with miRNA
- 05:59Conclusion
Hier beschrijven we de levering van microRNA met behulp van een recombinant adeno-associated virus serotype 9 in een muismodel van een neuromusculaire ziekte. Eenmalige perifere toediening in muizen geleid tot aanhoudende miRNA overexpressie in spieren en motorische neuronen, bieden een kans om studie miRNA functie en therapeutisch potentieel in vivo.
