Medicine
Un abonnement à JoVE est nécessaire pour afficher ce contenu. Connectez-vous ou commencez votre essai gratuit.
Chapitres
résumé
Please note that all translations are automatically generated.
Olika antisense oligonukleotider (AONs) har visat sig inducera exon integration (splice modulering) och rädda SMN uttryck för spinal muskelatrofi (SMA). Här beskriver vi ett protokoll för AON lipotransfection att framkalla exon integration i SMN2 genen och utvärderingsmetoder att avgöra effekten hos SMA patienternas fibroblaster.