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Multi-exon Sauter Utilisation Oligonucleotides Cocktail antisens dans la dystrophie musculaire Canine liée à l'X
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Multi-exon Skipping Using Cocktail Antisense Oligonucleotides in the Canine X-linked Muscular Dystrophy
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Multi-exon Sauter Utilisation Oligonucleotides Cocktail antisens dans la dystrophie musculaire Canine liée à l'X

DOI:
10.3791/53776-v

•

10:30 min

•

May 24, 2016

•

, , , , ,
1Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapters

  • 00:05Title
  • 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
  • 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
  • 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
  • 06:42Systemic Injections
  • 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
  • 09:37Conclusion

Summary

Automatic Translation

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Le saut d'exon est actuellement une option thérapeutique la plus prometteuse pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pour étendre l'applicabilité des patients atteints de DMD et d'optimiser la stabilité / fonction des protéines de la dystrophine tronquée résultant, un multi-saut d'exon approche utilisant des oligonucléotides antisens cocktail a été développé et nous avons démontré systémique sauvetage de la dystrophine dans un modèle de chien.

Tags

Keywords: Multi-exon SkippingCocktail Antisense OligonucleotidesCanine X-linked Muscular DystrophyDuchenne Muscular DystrophyDMDAntisense Exon Skipping TherapyDog ModelIn Vitro ExperimentsIn Vivo ExperimentsCXMD MyoblastsCationic Liposome TransfectionDifferentiation MediumMorpholino Transfection

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