This content is Free Access.
Chapters
- 00:05Title
- 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
- 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
- 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
- 06:42Systemic Injections
- 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
- 09:37Conclusion
דילוג על אקסונים הוא כרגע אופציה טיפולית מבטיחה ביותר בניוון שרירים דושן (DMD). כדי להרחיב את תחולת לחולים DMD וכדי לייעל את יציבות / פונקציה של חלבונים בדיסטרופין מקוצץ וכתוצאה מכך, גישה-אקסון רב דילוג באמצעות מולקולות אנטיסנס קוקטייל פותחה הראינו הצלה בדיסטרופין מערכתית במודל הכלב.
