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송곳니 X-연결된 근육 영양 실조에 칵테일 안티센스 올리고 뉴클레오티드를 사용하여 건너 뛰기 멀티 엑손
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Multi-exon Skipping Using Cocktail Antisense Oligonucleotides in the Canine X-linked Muscular Dystrophy
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송곳니 X-연결된 근육 영양 실조에 칵테일 안티센스 올리고 뉴클레오티드를 사용하여 건너 뛰기 멀티 엑손

DOI:
10.3791/53776-v

•

10:30 min

•

May 24, 2016

•

, , , , ,
1Department of Medical Genetics,University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, 2Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience,National Center of Neurology and Psychiatry

Chapters

  • 00:05Title
  • 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
  • 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
  • 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
  • 06:42Systemic Injections
  • 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
  • 09:37Conclusion

Summary

Automatic Translation

Automatic Translation

엑손 스키핑은 현재 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD)에 대한 가장 유망한 치료 옵션입니다. DMD 환자의 적용 가능성을 확장하고, 생성 된 절단 디스트로핀 단백질의 안정성 / 기능을 최적화하기 위해, 칵테일 안티센스 올리고 뉴클레오티드를 사용하는 방식을 스킵 멀티 엑손이 개발되어 우리 개 모델에서 전신 디스트로핀 구조를 입증 하였다.

Tags

Keywords: Multi-exon SkippingCocktail Antisense OligonucleotidesCanine X-linked Muscular DystrophyDuchenne Muscular DystrophyDMDAntisense Exon Skipping TherapyDog ModelIn Vitro ExperimentsIn Vivo ExperimentsCXMD MyoblastsCationic Liposome TransfectionDifferentiation MediumMorpholino Transfection

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