Medicine
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Resumo
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Qui forniamo un protocollo dettagliato per effettuare in vivo gene cardiaco editing nei topi utilizzando Virus ricombinante Adeno-Associated (rAAV)-mediate consegna di CRISPR. Questo protocollo offre una strategia terapeutica di promessa per il trattamento di cardiomiopatia distrofica nella distrofia muscolare di Duchenne e può essere utilizzato per generare specifico knockout in topi postnatali.