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Medicine
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챕터
요약
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Exon-Skipping ist derzeit vielversprechendsten Therapieoption für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Um die Anwendbarkeit für DMD-Patienten zu erweitern und die Stabilität / Funktion der resultierenden verkürzten Dystrophin-Proteine, ein Multi-Exon-Skipping-Ansatz Cocktail Antisense-Oligonukleotide wurde zur Optimierung entwickelt und wir zeigten systemische Dystrophin-Rettung in einem Hundemodell.