송곳니 X-연결된 근육 영양 실조에 칵테일 안티센스 올리고 뉴클레오티드를 사용하여 건너 뛰기 멀티 엑손

엑손 스키핑은 현재 뒤 시엔 느 근이영양증 (DMD)에 대한 가장 유망한 치료 옵션입니다. DMD 환자의 적용 가능성을 확장하고, 생성 된 절단 디스트로핀 단백질의 안정성 / 기능을 최적화하기 위해, 칵테일 안티센스 올리고 뉴클레오티드를 사용하는 방식을 스킵 멀티 엑손이 개발되어 우리 개 모델에서 전신 디스트로핀 구조를 입증 하였다.