Multi-esone skipping Utilizzando oligonucleotidi antisenso Cocktail nella distrofia muscolare Canine X-linked

Exon skipping è attualmente un'opzione terapeutica più promettente per distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Per espandere l'applicabilità per pazienti DMD e per ottimizzare la stabilità / funzione delle proteine ​​distrofina troncate risultanti, un multi-esone skipping approccio utilizzando cocktail oligonucleotidi antisenso stato sviluppato e abbiamo dimostrato salvataggio distrofina sistemica in un modello del cane.