Multi-exão Ignorando usando oligonucleotídeos antisense Cocktail na distrofia muscular canina ligada ao X

Exon pular é atualmente uma opção terapêutica mais promissora para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para alargar a aplicabilidade para pacientes com DMD e para optimizar a estabilidade / função das proteínas distrofina truncados resultantes, um multi-exão abordagem pular utilizando oligonucleótidos anti-sentido de cocktail foi desenvolvido e demonstramos salvamento distrofina sistémico num modelo de cão.