Kontinuerlig Manuell utskiftningstransfusjon for pasienter med sigdcellesykdom: en effektiv metode for å unngå jernoverskudd
Summary
Vi har beskrevet en fremgangsmåte for kontinuerlig manuell utveksling transfusjon for behandling av sigdcellesykdom hos pasienter. Dette sikre protokollen ble utviklet for å effektivt begrense jernoverskudd i pasienter som trenger kroniske overføringer og kan anvendes i stor utstrekning uten noe spesielt utstyr.
Abstract
Barn med sigdcelleanemi (SCA) kan være i fare for cerebral blodåresykdom og slag, som kan forebygges ved kroniske transfusjons programmer. Gjentatte transfusjon av røde blodlegemer (PRBCs) er i dag den enkleste og mest brukte teknikk for kroniske transfusjons programmer. Imidlertid er jern overbelastning av en av de store bivirkninger av denne terapi. Mer utviklede metoder finnes, særlig aferese av RBC (erythrapheresis), som er den sikreste og mest effektive metoden. Men det er kostbart, komplisert, og kan ikke gjennomføres overalt, det er heller ikke egnet for alle pasienter. Manuelle utvekslingsoverføringer kombinere ett eller flere manuelle phlebotomies med en PRBC overføring.
På Reference Center for sigdcelleanemi, setter vi opp en kontinuerlig metode for manuell utskiftningstransfusjon som er gjennomførbart for alle sykehus innstillinger, krever ingen spesielle utstyr, og er allment gjeldende. I form av HbS nedgang, hjerneslag prevention og jern overbelastning forebygging, denne metoden viste sammenlignbar effektivitet til erythrapheresis. I tilfeller der erythrapheresis ikke er tilgjengelig, kan denne metoden være et godt alternativ for pasienter og barnehager.
Introduction
En enkelt punktmutasjon i β-globin-genet som er ansvarlig for produksjonen av unormal hemoglobin (hemoglobin S, HbS). Dette forårsaker sigdcelleanemi (SCA), en av de vanligste sykdommer i verden 1. SCA pasientenes akutte symptomer og noen kroniske komplikasjoner som kan behandles ved transfusjon av røde blodceller (PRBCs). Faktisk overføring av normale RBC korrigerer anemi mens fortynne sigd RBC. Som et resultat, kan det øke oksygentransportkapasiteten samtidig redusere hemolyse og vaso-okklusive arrangementer. For å unngå kroniske komplikasjoner eller for å behandle pasienter med akutte komplikasjoner, transfusjon kombinert med uttømming av sigd RBC-er, enten ved flebotomi eller ved erythrapheresis, er en effektiv måte å begrense farlig økning i hemoglobin og blod viskositet samtidig redusere antallet sirkulerende SS RBC 2.
En av de viktigste årsakene til psykomotoriskhandikap og nevrokognitive mangler hos barn med SCA 3 er cerebral blodåresykdom, en ødeleggende komplikasjon av denne sykdommen. I SCA barn med unormalt høye hastigheter på transkranial Doppler, kroniske overføringer er effektive i å forebygge forekomst av første slag fire. For å redusere risikoen for tilbakefall hos pasienter som allerede har lidd av en iskemisk hjerneslag, er transfusjon terapi den mest betryggende metode 5. I tilfellet med kronisk terapi, er RBC utveksling transfusjon bedre enn enkel RBC-transfusjon, ettersom det fjerner sigdcelle og tilfører normale celler og samtidig redusere blod viskositet og begrense jernoverskudd. Likevel er enkel RBC trans fortsatt mye brukt som behandling for cerebral makroblodåresykdom. Mens det raskt fører til jernoverskudd 4, blir dette valget ofte gjort fordi det er teknisk enkel og maksimerer det antall pasienter i transfusjon ca.re. Faktisk, selv om erythrapheresis har blitt rapportert å være den mest effektive metoden for kronisk transfusjon av SCA pasienter, kan det ikke settes i verk overalt; den er ikke egnet for alle pasienter, særlig små barn; og det nødvendiggjør spesifikke og kostbart utstyr.
For mer enn 20 år nå, vi har behandlet SCA barn demonstrere cerebral blodåresykdom og som var midlertidig ikke kvalifisert for erythrapheresis med en permanent manuell utskiftningstransfusjon (MET) -metoden. I 2016, vårt team publiserte en oppfølging av pasienter som hadde gjennomgått kontinuerlig manual transfusjon i flere år, og viser at vår metode er knyttet til en tilfredsstillende HbS nedgang, effektiv forebygging slag, og en begrensning av jernoverskudd sammenlignes med erythrapheresis 6 . En sesjon av MET kan utføres i en hvilken som helst sykehusmiljø uten særskilte apparater og ved hjelp av samme volum som er nødvendig for erythrapheresis. ENbemerkelsesverdig Fordelen med denne teknikken er at det kan bidra til å forhindre, eller i det minste redusere, bivirkninger (spesielt jernoverskudd) knyttet til gjentatte transfusjoner hos pasienter som ikke er i stand til å gjennomgå erythrapheresis. Målet med denne artikkelen er å beskrive, trinn for trinn, hvordan du utfører en økt med kontinuerlig MET for å tillate medisinske sentre som ikke har noen aferese maskiner, eller som har pasienter som ikke er kvalifisert for erythrapheresis, for å bruke dette metode for sine SCD pasienter, spesielt barn.
Protocol
Representative Results
Discussion
Risikoen forbundet med denne prosedyren er en uventet misbalance mellom blodprøvetaking og overføring, noe som kan ha farlige konsekvenser. En rask uttømming vil føre til hypovolemia og akutt anemi, mens et overskudd overføring uten blødning vil føre til en farlig økning i blod viskositet. I begge tilfeller kan SCA pasienter som lider av vaso-okklusive komplikasjoner, samt slag. Av denne grunn må en sykepleier være dedikert til hver pasient og bo på sengen hans under hele prosedyren. Det må også være nøye…
Disclosures
The authors have nothing to disclose.
Acknowledgements
We would like to thank the patients and parents for their continuous support; the caregivers for their dedication; Pr Bierling, director of the French Blood Bank in the Paris area, for his support of the collaborative work between our hospital and his team to develop the continuous manual exchange transfusion method; and the University Paris Diderot and the hospital Robert-Debré for their support.
Materials
| Precision scale | |||
| Cannula (x2) | Macopharma | ||
| Transfusion tubing (x2) | Macopharma | ||
| Bleeding bag (x4) | Macopharma | ||
| 3 Way tap | |||
| Syringe (x4) | |||
| Hemoglobin test | HemoCue | Hb 201+ System |
References
- Stuart, M. J., Nagel, R. L. Sickle-cell disease. Lancet. 364 (9442), 1343-1360 (2004).
- Aygun, B., et al. Chronic transfusion practices for prevention of primary stroke in children with sickle cell anemia and abnormal TCD velocities. Am J Hematol. 87 (4), 428-430 (2012).
- Ohene-Frempong, K., et al. Cerebrovascular accidents in sickle cell disease: rates and risk factors. Blood. 91 (1), 288-294 (1998).
- Adams, R. J., et al. Prevention of a first stroke by transfusions in children with sickle cell anemia and abnormal results on transcranial Doppler ultrasonography. N Engl J Med. 339 (1), 5-11 (1998).
- Scothorn, D. J., et al. Risk of recurrent stroke in children with sickle cell disease receiving blood transfusion therapy for at least five years after initial stroke. J Pediatr. 140 (3), 348-354 (2002).
- Koehl, B., et al. Comparison of automated erythrocytapheresis versus manual exchange transfusion to treat cerebral macrovasculopathy in sickle cell anemia. Transfusion. 56 (5), 1121-1128 (2016).
- Kim, H. C., et al. Erythrocytapheresis therapy to reduce iron overload in chronically transfused patients with sickle cell disease. Blood. 83 (4), 1136-1142 (1994).
- Adamkiewicz, T. V., et al. Serum ferritin level changes in children with sickle cell disease on chronic blood transfusion are nonlinear and are associated with iron load and liver injury. Blood. 114 (21), 4632-4638 (2009).
- Raghupathy, R., Manwani, D., Little, J. A. Iron overload in sickle cell disease. Adv Hematol. , (2010).
- Porter, J. B., Evangeli, M., El-Beshlawy, A. Challenges of adherence and persistence with iron chelation therapy. Int J Hematol. 94 (5), 453-460 (2011).
