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Articolo metodologico

Valutazione dell'impegno del bersaglio cellulare da parte degli inibitori della fosfatasi SHP2 (PTPN11)

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DOI:

10.3791/61457

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17 luglio 2020

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In questo articolo

Sommario

La capacità di valutare l'impegno target da parte degli inibitori candidati nelle cellule intatte è fondamentale per la scoperta di farmaci. Questo protocollo descrive un saggio di spostamento termico cellulare in formato 384 che rileva in modo affidabile l'impegno del bersaglio cellulare degli inibitori che prendono di mira SHP2 di tipo selvaggio o le sue varianti oncogeniche.

Abstract

La fosfatasi 2 (SH2) contenente dominio Src-omologia 2 (SHP2), codificata dal proto-oncogene PTPN11, è un mediatore chiave della segnalazione cellulare guidata dalla tirosina chinasi recettore (RTK), promuovendo la sopravvivenza e la proliferazione cellulare. Inoltre, SHP2 viene reclutato dai recettori dei punti di controllo immunitario per inibire l'attivazione delle cellule B e T. La funzione Aberrant SHP2 è stata implicata nello sviluppo, nella progressione e nella metastasi di molti tumori. Infatti, gli inibitori della piccola molecola SHP2 sono recentemente entrati in studi clinici per il trattamento di tumori solidi con attivazione della via Ras / Raf / ERK, compresi i tumori con alcune mutazioni ras oncogeniche. Tuttavia, l'attuale classe di inibitori dell'SHP2 non è efficace contro le varianti oncogeniche SHP2 che si verificano frequentemente nelle leucemie, e lo sviluppo di piccole molecole specifiche che prendono di mira l'SHP2 oncogenico è oggetto di ricerche attuali. Un problema comune con la maggior parte delle campagne di scoperta di farmaci che coinvolgono proteine citosoliche come SHP2 è che i test primari che guidano la scoperta chimica sono spesso saggi in vitro che non riportano l'impegno target cellulare dei composti candidati. Per fornire una piattaforma per misurare l'engagement del bersaglio cellulare, abbiamo sviluppato test di spostamento termico cellulare SHP2 sia di tipo selvaggio che mutante. Questi test rilevano in modo affidabile l'impegno target degli inibitori di SHP2 nelle cellule. Qui, forniamo un protocollo completo di questo saggio, che fornisce uno strumento prezioso per la valutazione e la caratterizzazione degli inibitori di SHP2.

Introduzione

La fosforilazione della tirosina svolge un ruolo importante nella trasduzione del segnale nellecelle 1,2. Questa modifica post-traslazionale è catalizzata da proteina tirosina chinasi (PTT) e invertita da proteina tirosina fosfatasi (PTP). Pertanto, la funzione PTK o PTP aberrante porta a molte malattie umane ereditarie o acquisite3,4,5,6. La Src-omologia 2 (SH2) contenente il dominio fosfatasi 2 (SHP2) è un PTP di tipo non recettore ampiamente espresso codificato dal proto-oncogene ....

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Protocollo

1. Preparazione della coltura cellulare e dei reagenti

  1. Formulare una bottiglia da 500 ml di mezzi di crescita con siero bovino fetale al 10%, 1x antibiotico/antimicotico, 20 mM HEPES e 1 mM di piruvato di sodio. Conservare a 4 °C.
  2. Scongelare i reagenti di spostamento termico cellulare (reagente EA, tampone di lysis e substrato) da bottiglie di magazzino originali congelate.
  3. Erogare reagenti e tamponare come aliquote da 2 mL e conservare a -20 °C.
    NOTA: Evitare il congelamento/scongelamento per la riproducibilità e utilizzare solo il volume di reagente richiesto per la procedura di dosaggio.

2. Crescita e....

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Risultati

L'esperimento del gradiente termico per SHP2-WT ha portato a un profilo termico cellulare sigmoidale con una stretta transizione di fusione tipica e coerente per una proteina piegata (Figura 4A). SHP2 è costituito da tre domini indipendenti: due domini SH2 e il dominio catalitico (Figura 1). Nella conformazione chiusa automaticamente inibita questi domini si associano automaticamente; la transizione di fusione osservata nell'esperimento del profilo termico rifle.......

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Discussione

Abbiamo presentato un saggio di coinvolgimento target in grado di confermare il legame diretto di piccole molecole alla fosfatasi SHP2 nelle cellule. Il saggio può discriminare tra inibitori a bassa e alta affinità e, cosa importante, confermare una mancanza di potenza da parte degli inibitori allosterici del tipo SHP099 per il mutante oncogenico GOF SHP2-E76K. Un punto di forza di questo test miniaturizzato è la sua capacità di essere integrato in una campagna di screening inibitore SHP2. La capacità del saggio di confe.......

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Dichiarazioni

Gli autori dichiarano di non avere conflitti di interesse con il contenuto di questo articolo.

Ringraziamenti

Questo lavoro è stato supportato da National Institutes of Health Grant 1R21CA195422 (a L. T.), Epstein Family Foundation Award (a N. D. P.C.) e NSC Cancer Center Support Grant P30CA030199. Inoltre, questo progetto è stato finanziato in tutto o in parte con fondi federali del National Cancer Institute, National Institutes of Health, nell'ambito del contratto n. del consorzio di biologia chimica. HHSN261200800001E. Il contenuto di questa pubblicazione non riflette necessariamente le opinioni o le politiche del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani, né la menzione di nomi commerciali, prodotti commerciali o organizzazioni implica l'approvazione da parte del gove....

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Materiali

Elenco dei materiali utilizzati in questo articolo
NomeAziendaNumero di catalogoCommenti
Termociclatore dotato di gradiente a 384 pozziEppendorf AGX50h
Micropiastra a basso volume morto a 384 pozzi Echo qualificataBeckman Coulter, Inc.LP-0200
Piastre di coltura cellulare a 6 pozziGreiner Bio-One657 160Sterile con coperchio
Antibiotico-Antimicotico (Anti Anti-Anti) 100 XThermo Fisher Scientific15240-062
Contatore cellulariThermo Fisher ScientificContessa II FL
Dulbecco's Modified Eagle Medium 1X + GlutaMAXThermo Fisher Scientific10566-016500 mL
Manipulatore acustico di liquidi a ecoBeckman Coulter, Inc.Echo 550
Pipetta elettronica multicanaleThermo Fisher ScientificE1 ClipTip
Siero bovino fetaleThermo Fisher Scientific26140-079500 mL
Buffer HEPESThermo Fisher Scientific15630-680100 mL
Kit di avviamento InCell PulseEurofins DiscoverX Corp.94-4007I componenti includono buffer EA, buffer di lisi e substrato
Lettore di microplaccheTecan Trading AGSpark
Vascello di soluzione a canale singoloThermo Fisher ScientificS253012005
Piruvato di sodioThermo Fisher Scientific11360-010100 mM
Sigillante termico per microplaccheAgilent Technologies, Inc.PlateLoc
Reagenti di trasfezioneTrasfezione PolyplusjetPRIME
Blu di tripanoThermo Fisher ScientificT10282
Reagente TrypLE ExpressThermo Fisher Scientific12605-010
Piastre PCR in tempo reale Twin.tec 384Eppendorf AG30132734

Riferimenti

  1. Hunter, T. Tyrosine phosphorylation: thirty years and counting. Current Opinion in Cell Biology. 21 (2), 140-146 (2009).
  2. Alonso, A., et al. Protein tyrosine phosphatases in the human genome. Cell. 117 (6), 699-711 (2004).
  3. Cohen, P.

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Ristampe e permessi

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